Estudos com o novo medicamento PTC mostra bons resultados preliminares com a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)

A PTC Therapeutics, Inc, a empresa biofarmacêutica focada em desenvolver novas drogas para doenças degenerativas, anunciou um resultado encorajador na fase de testes clínicos com o PTC124 em pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne. O resultado preliminar aponta que houve aumento significativo da distrofina na biópsia muscular dos pacientes que receberam a medicação.

PTC124 foi bem tolerado entre os 26 pacientes que participaram dos testes. Efeitos colaterais foram pequenos e não resultaram na interrupção do tratamento.

Segundo o diretor do Programa Neuromuscular do PTC, a nova droga promete ser um forte e promissor avanço para retardar as complicações da doença. Uma nova fase de testes clínicos será iniciada em 2007.