Descoberta consegue a produção de distrofina em camundongos

AUSTRÁLIA, março de 2006 –AUSTRÁLIA, março de 2006 –De acordo com a MDA (Muscular Dystrophy Association), Qi Long Lu de Carolinas Medical Center em Charlotte e Stephen Wilton da University de Western Australia em Perth, em recente pesquisa conseguiram alcançar resultados encorajadores com uma estratégia conhecida como “exon skippin”. Com ela, foi possível consertar em camundongos com doença que se assemelha à Distrofia Muscular de Duchenne o gene da distrofina que sofreu mutação.

Os cientistas, que anunciaram os resultados na publicação “February issue of Nature Medicine”, alcançaram uma extensão da produção da proteína distrofina, que é ausente em músculos de portadores de DMD, e melhoraram a função muscular. Sem usar nenhum vírus, eles injetaram uma composição de morpholino antisense oligonucleotide (AON) na veia.

O AON específico, depois de três injeções intravenosas consecutivas resultou na produção de distrofina em cerca de 30% de níveis normais os músculos do abdômen, parte superior dos pés e costela do camundongo. Níveis mais baixos estavam presentes nos músculos da parte da frente da perna e diafragma. Não houve presença de distrofina no coração.

Após sete injeções semanais, os camundongos produziram mais de 50% de nível normal de distrofina em alguns músculos da perna, e 10% a 20% do nível normal nas costelas, abdômen e outros músculos da perna. Infelizmente, a distrofina continuou ausente no coração.

Quando músculos baixos da perna foram testados, eles se mostraram com maior força do que os mesmos músculos em um camundongo com deficiência de distrofina e não tratado, mesmo essa força não sendo tão grande como em camundongos normais.

“Nossos resultados mostraram que o tratamento com a composição de morpholino pode atingir e manter níveis terapêuticos de distrofina na musculatura do corpo e proporcionar real tratamento para a maioria dos pacientes com DMD”, o autor disse na publicação.

Quando questionado como a maioria dos portadores de DMD poderiam ser tratados usando AONs, Qi Lu disse: “Essa estratégia será efetiva para garotos com mutações no gene da distrofina que ocorrem em uma região funcional não crítica. Essa é a situação para a maioria dos meninos afetados por DMD”.

Lu apenas adverte que muito ainda é necessário ser feito para melhorar a eficiência da produção de distrofina, especialmente nos músculos do coração. Alem disso, o potencial da nova estratégia com os AON para pacientes com DMD ainda se mantém em fase de testes.