A biofarmácia PTC inicia segunda fase dos estudos com Distrofia Muscular

USA, março de 2006 –A firma biofarmacêutica PTC Therapeutics situada em South Plainfield, nos Estados Unidos, disse que começará agora em janeiro a segunda fase do tratamento com pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, em um investimento de cerca de 35 milhões de dólares.

Uma droga administrada oralmente chamada PTC124 está sendo investigada inicialmente em portadores de DMD com mutação de ponto e fibrose cística. A promessa é que ela desbloqueie o ponto da mutação causado pelas doenças.

A PTC124 ainda é uma droga com potencial de tratar, no futuro, um número grande de outras doenças genéticas que também são causadas por deleções nos cromossosmos.

Há três tipos de erro genético: deleções, duplicações e mutações de ponto. Nos testes pré-clínicos, PTC124 corrigiu a mutação de ponto, observada em 15% dos pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne e 10% em casos de fibrose cística. Novos resultados são esperados até o final do ano.