Terapia genética reverte distrofia muscular miotônica em ratos

USA, julho de 2006 – Em uma pesquisa feita por cientistas da Universidade da Flórida foi usado terapia genética para tentar eliminar contrações musculares prejudiciais em ratos com distrofia miotônica.

Essa forma de distrofia atinge uma em cada 8.000 pessoas e faz com que os músculos esqueléticos percam a capacidade de relaxar quando ficam contraídos.

Na pesquisa, os cientistas tentaram restaurar os diversos aspectos da função muscular de ratos com a doença por meio da alteração do AAV (adeno-associated virus), um vírus seguro e extensamente usado como vetor na terapia genética.

A alteração consistiu em produzir uma das proteínas bloqueadas que provocam a doença. Eles injetaram o vírus na panturrilha dos ratos mutantes.

Segundo os cientistas, a distrofia miotônica foi corrigida quatro semanas após a injeção. Depois de 23 semanas, o problema tinha sido completamente eliminado.

O doutor Stephen Tapscott, professor de neurologia da Universidade de Washington, chamou a descoberta de “um importante avanço da terapia genética rumo a cura da distrofia muscular miotônica”.

Fonte: University of Florida News