Grupo de pais da Europa promove grande avanço rumo a cura da Distrofia Muscular de Duchenne


HOLANDA, maio de 2006 – A CureDuchenne, que representa o grupo de pais de portadores da DMD da Europa e dos Estados Unidos, anunciou que a Prosensa, uma empresa alemã de biotecnologia, e a Universidade de Leiden receberam apoio para realizar a primeira tentativa da Europa de utilização de oligonucleotídeos em pacientes humanos com Duchenne.

Os oligonucleotídeos são reagentes sensíveis capazes de corrigir o gene da falta de distrofina, que é a proteína ausente na DMD.

Essa tentativa representa um dos grandes passos rumo a efetiva cura da Distrofia Muscular de Duchenne, a doença genética letal mais comum, que afeta 1 entre 3.500 meninos.

A CureDuchenne investiu uma grande quantia de dólares para que o trabalho começasse imediatamente os testes e os impactos pudessem salvar ainda ESSA geração de meninos e, mais do que isso, desse a eles a chance de prolongar seu tempo de vida.

O estudo exploratório focará na eficácia, segurança e tolerância de uma única dose intramuscular do oligonucleotídeo para restaurar a produção de distrofina.

A empresa Prosensa se diz bastante orgulhosa de obter permissão para o estudo, já que durante cinco anos realizou com sucesso pesquisas em animais como etapa preparatória. Para os pesquisadores da empresa, que aguardavam ansiosamente por isso, esse é o momento para testar se a idéia de restaurar a proteína defeituosa tem chance ou não de funcionar em pacientes humanos.

Fonte: Genetic Engineering News