Pesquisa com Exon Skipping mostra resultados em pacientes com Duchenne

Judith van Deutekom, Prosensa and LUMC Leiden apresentaram na conferência da Sociedade Mundial de Músculo, na cidade de Brugge (Bélgica), os resultados preliminares do andamento dos testes com exon skipping na Holanda.

Depois de injetar o AON skipping intra muscular nos primeiros pacientes, eles demonstraram a presença de distrofina no músculo. Na biópsia que foi realizada um mês depois da injeção, a distrofina ainda estava presente. Três pacientes receberam a injeção e não tiveram efeitos colaterais.